Генетики опробовали новый подход в лечении врожденных недугов


Pixabay.com

9 октября 2018

Темы:

Дети,

Исследование,

Уникальный случай,

Генетика

Впервые специалистам Университета Пенсильвании удалось исправить опасную мутацию ДНК мышонка, когда тот еще находился на стадии внутриутробного развития, передает РИА «Новости». Это позволило предотвратить раннюю смерть детеныша в первые дни жизни вследствие поражения печени.

Итак, у зародышей из-за мутации в гене FAH развивалась тирозинемия — неспособность разрушать молекулы тирозина, одной из важнейших аминокислот. Ее накопление приводит к тому, что в клетках печени начинает появляться токсин фумарилацетоацетат, убивающий печень. Обычно носители мутации без терапии умирают в первые дни или месяцы жизни.

Чтобы повысить точность редактирования генома, ученые применили сразу два «инструмента» — известный редактор CRISPR/Cas9 и более точный, но неизбирательный фермент BE3, превращающий один тип «букв» ДНК в другой. Комплексный подход позволил исправить ген FAH в большинстве клеток зародышей и вырастить здоровых мышат, не нуждавшихся в постоянном приеме лекарства. Их печень примерно на 60% состояла из клеток с нормальной версией гена.


Поделитесь своим мнением
Для оформления сообщений Вы можете использовать следующие тэги:
<a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <s> <strike> <strong>

 Курсы валют
Курс ЦБ
$  65.81
 75.32
 Новости партнеров
Loading...
Свежие записи
У российских пилотов аннулируют дипломы
«Белым каскам» придется уйти
В отношениях с Китаем США перешли Рубикон
Два человека погибли из-за взрыва на заводе пиротехники в Гатчине
ФСБ в России возьмет Интернет под полный контроль
Новости дня России и мира 2018 · © ·Все права защищены Наверх