В США одобрили первое лекарство от мышечной дистрофии Дюшенна


Global Look Press

21 сентября 2016

Темы:

Фармакология,

В мире,

Исследование

Это генетическое заболевание, связанное с нарушением строения мышечных волокон. Инъекции препарата Exondys 51 (этеплирсен) могут помочь людям, у которых болезнь вызвана мутацией в гене, кодирующем белок дистрофин. Они составляют примерно 13% от всех больных мышечной дистрофией Дюшенна, пишет UPI.com.

Как правило, симптомы мышечной дистрофии Дюшенна впервые появляются в возрасте 3-5 лет. Мальчики страдают от этого заболевания чаще, чем девочки. Большинство больных умирают в возрасте от 20 до 30 лет. По словам специалистов, в ходе клинических испытаний у некоторых добровольцев, получавших Exondys 51, повысились уровни дистрофина.

В целом о новом препарате пока известно мало. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США решило его одобрить, так как заболевание приводит к преждевременной смерти, и других методов лечения не существует. У лекарства есть побочные эффекты (самые распространенные — нарушение равновесия и рвота). Клинические исследования продолжаются.


Поделитесь своим мнением
Для оформления сообщений Вы можете использовать следующие тэги:
<a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <s> <strike> <strong>

 Курсы валют
Курс ЦБ
$  63.27
 73.48
 Новости партнеров
Loading...
Свежие записи
«Народ разъяренный»
«Народ разъяренный»
Как Госдума принимала пенсионную реформу в первом чтении. Репортаж
«Можешь позволить себе… кофе». Русская студентка сравнила Норвегию и Россию
Познер заявил, что не понимает, как можно не работать в 55 лет
Новости дня России и мира 2018 · © ·Все права защищены Наверх